Die in die BAMI-Studie gesetzte Erwartung, endlich Klarheit über die klinische Wirksamkeit einer kardialen Stammzelltherapie bei frischem Myokardinfarkt zu erlangen, ist enttäuscht worden. Auch ihre Ergebnisse erlauben keine sicheren Aussagen zum Nutzen dieser Therapie.

Sie ist die bislang größte Studie zur klinischen Wirksamkeit einer intrakoronaren Therapie mit autologen Stammzellen aus dem Knochenmark bei Patienten mit Myokardinfarkt – und dennoch viel zu klein, um zuverlässige Schlussfolgerungen bezüglich der Wirkung dieser Therapie auf die Mortalität zu ermöglichen.

Ursprünglich als definitiver Test bei rund 3.000 Infarktpatienten geplant, konnte de facto nur ein Bruchteil davon – nämlich genau 375 Patienten – in die mit Mitteln der Europäischen Kommission geförderte BAMI-Studie eingeschlossen werden – bei weitem zu wenig, um eine ausreichende Teststärke (statistical power) zu gewährleisten.

Somit sind die beim virtuellen ESC-Kongress von Dr. Anthony Mathur aus London präsentierten und simultan im „European Heart Journal“ publizierten BAMI-Daten aus Sicht der Studienautoren nur „deskriptiver Natur“.

Durch Myokardregeneration zur Mortalitätssenkung?

An die geprüfte Zelltherapie war die Hoffnung geknüpft, durch regenerative oder reparative Effekte einer intrakoronaren Injektion von autologen mononukleären Knochenmarkzellen auf das geschädigte Myokard von Patienten mit ST-Hebungs-Myokardinfarkt (STEMI) die Mortalität reduzieren zu können. 

Der ursprüngliche Studienplan war extrem ambitioniert: Ziel war der Nachweis einer Reduktion der Gesamtmortalität um 25%, bei einer erwarteten 2-Jahres- Mortalitätsrate von 12% und einer kalkulierten Stichprobengröße von 3.000 Teilnehmern.

Dieser Plan hat sich schon bald als nicht realisierbar erwiesen. Gründe waren unter anderem eine unerwartet niedrige Mortalität, eine nur schleppende Rekrutierung von Teilnehmern und Probleme bei der Finanzierung der im September 2013 gestarteten Studie. Als Hypothesen testende Studie war BAMI damit disqualifiziert. Ein neuer statistischer Studienplan sah vor, sie als reine Beobachtungsstudie  weiterzuführen.

Von den 375 in die randomisierte Phase-III-Studie aufgenommenen STEMI-Patienten waren 185 dem Therapiearm zugeteilt worden. Sie erhielten im Zeitraum zwischen zwei bis acht Tagen nach Revaskularisation mittels primärer perkutaner Koronarintervention (PPCI) eine intrakoronare Infusion von Knochenmarksstammzellen. Bei 190 dem Kontrollarm zugeteilten Patienten beließ man es bei einer optimalen medikamentösen Therapie.

Mortalität viel niedriger als erwartet

Das sind die „Beobachtungsergebnisse“:

• Nach zwei Jahren betrugen die Raten für die Gesamtmortalität 3,26%  (sechs Todesfälle) im Therapiearm und 3,82% (sieben Todesfälle) im Kontrollarm. Sie liegen damit weit unter der initial antizipierten Sterberate.
• Fünf Patienten mit Stammzelleninfusion (2,7%) und 15 Patienten der Kontrollgruppe (8,1%) mussten in dieser Zeit wegen Herzinsuffizienz in ein Krankenhaus eingewiesen werden.
• Bezüglich der Sicherheit gab es keine nennenswerten Unterschiede zwischen beiden Gruppen.
• Eine Klinikeinweisung wegen eines Schlaganfalls wurde in der Kontrollgruppe bei keinem Patienten, in der Gruppe mit Stammzelltherapie dagegen bei vier Patienten (2,2%) beobachtet.

Eindeutige Schlussfolgerungen bezüglich des Effekts der Stammzelltherapie auf die Mortalität lassen sich aus den Ergebnissen dieser „unterpowerten“ Studie nicht ziehen. Nach Ansicht der Studienautoren liefert sie aber zumindest „nützliche Informationen“ hinsichtlich der Schwierigkeiten und Herausforderungen, mit denen man bei der Planung künftiger Studien zur kardialen Zelltherapie konfrontiert ist. 

Allerdings sind die diesbezüglich in BAMI gemachten Erfahrungen alles andere als eine Ermutigung, solche Studien in Zukunft überhaupt noch durchzuführen.