Nachrichten 06.10.2020

PCSK9-Hemmer verbessert Lipidprofil bei pädiatrischen Patienten mit FH

Eine Therapie mit Evolocumab führt bei pädiatrischen Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie zu einer signifikanten Senkung der LDL-Cholesterinspiegel additiv zum Effekt anderer Lipidsenker, zeigt die HAUSER-RCT-Studie.

Nach Statinen und Ezetimib scheint nun auch der PCSK9-Hemmer Evolocumab als mögliche Option für die lipidsenkende Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) in Betracht zu kommen.

Nach jüngst beim virtuellen Kongress der europäischen Kardiologengesellschaft ESC („The Digital Experience“) vorgestellten und nun in “New England Journal of Medicine” publizierten Ergebnissen der randomisierten HAUSER-RCT-Studie konnten damit die LDL-Cholesterinspiegel der 10 bis 17 Jahre alten Studienteilnehmer im Vergleich zu Placebo im Schnitt um fast 40% gesenkt werden. Alle Teilnehmer hatten wegen ihrer genetisch bedingten Störung des Lipidstoffwechsels bereits vor Studienbeginn eine Behandlung mit Statinen – zum Teil in Kombination mit Ezetimib – erhalten.

LDL-C-Spiegel um 38% gesenkt

In der HAUSER-RCT-Studie sind 157 pädiatrische Patienten (mittleres Alter: 13,7 Jahre) mit HeFH und LDL-C-Spiegeln ≥ 130 mg/dl (im Mittel 184,3 mg/dl) nach Zufallszuteilung jeweils 24 Wochen lang mit Evolocumab (n = 104) oder Placebo (n = 53) behandelt worden. Evolocumab wurde einmal pro Monat in einer Dosierung von 420 mg subkutan injiziert.

Primärer Studienendpunkt war die prozentuale Änderung der LDL-C-Spiegel nach 24 Wochen in Relation zum Ausgangswert. Abzüglich der Veränderung in der Placebo-Gruppe war die Evolocumab-Behandlung mit einer signifikanten mittleren LDL-C-Reduktion um 38,3% assoziiert (p<0,001). Diese prozentuale Änderung korrespondierte mit einer absoluten Abnahme der LDL-C-Spiegel um 68,6 mg/dl.

Ein sekundärer Endpunkt waren die in den Wochen 22 bis 24 Wochen gemessenen LDL-C-Veränderungen. Hier war eine signifikante LDL-C-Reduktion um im Mittel 42,1% durch Evolocumab zu verzeichnen. Auch im Hinblick auf weitere Lipidparameter wie Non-HDL-C und Apolipoprotein B (ApoB) ergaben sich signifikante Unterschiede zugunsten des PCSK9-Hemmers.  

Studien von längerfristiger Dauer nötig

Die Studie lieferte keine Anhaltspunkte für mögliche neue Sicherheitsrisiken. Häufigste unerwünschten Ereignisse (mit einer Rate >2%), die unter Evolocumab proportional höher (>1%) waren als unter Placebo, waren Kopfschmerzen, oropharyngeale Schmerzen, Influenza, Erkrankungen vom Influenza-Typ, Infektionen der oberen Atemwege und Obstipation.

Zu bedenken ist, dass die Studiendauer mit 24 Monaten relativ kurz war. Um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Evolocumab bei pädiatrischen Patienten mit HeFH zu klären, bedarf es deshalb weiterer Studien.

Literatur

Santos R.D. et al.: Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-27. DOI: 10.1056/NEJMoa2019910


Highlights

Podcast: Kardiovaskuläre Prävention – zwischen Mythen und Fakten

Neuer Podcast auf Kardiologie.org! In der zweiten Ausgabe mit Prof. Ulrich Laufs geht es um gängige Irrtümer in der kardiovaskulären Prävention, um immer neue Empfehlungen zu Eiern und um die Frage: Statine – ja oder nein?

Herzkongress mit wöchentlichen Vorträgen

Der DGK.Online-Kongress 2022 geht weiter: Jede Woche erwarten Sie wieder spannende Live-Vorträge aus der Herz-Kreislauf-Medizin, viele davon CME-zertifiziert. Nehmen Sie teil und sammeln Sie live CME-Punkte!

Aktuelles und Neues aus der Kardiologie

TAVI-Mindestmengen braucht es in Deutschland wohl nicht

Der Gemeinsame Bundesausschuss denkt über die Einführung verbindlicher Mindestmenge für TAVI-Prozeduren nach. Eine solche Regelung scheint aktuellen Registerdaten zufolge aber nicht zielführend. Die Autoren raten deshalb davon ab.

Lieferengpass für Digitoxin: DGK zeigt Alternativen zum Herzmedikament auf

Für Digitoxin gibt es fortdauernde Lieferprobleme. Um Ärztinnen und Ärzten im Umgang damit zu unterstützten, veröffentlichte die DGK eine Handlungsempfehlung für den Einsatz alternativer Medikamente bei unterschiedlichen Anwendungsfällen.

Herzgesundheit: Nahrungsergänzungsmittel besser als ihr Ruf?

Der Nutzen von Nahrungsergänzungsmitteln für die kardiovaskuläre Gesundheit wird kontrovers diskutiert. In einer Metaanalyse von mehr als 800 randomisierten Studien schienen bestimmte Mikronährstoffe das Risiko für kardiovaskuläre Ereignisse zu reduzieren.

Aus der Kardiothek

Influenzaimpfung in der kardiologischen Praxis: Tipps zur Umsetzung und Abrechnung

Auch in der kardiologischen Praxis können Patienten/Patientinnen gegen Influenza geimpft werden. Prof. Jörg Schelling erläutert, was Sie bei der Umsetzung beachten sollten und gibt Tipps zur Abrechnung.

Update Amyloidose: Red Flags, Diagnose und Therapie

Die Dunkelziffer bei der ATTR-Amyloidose ist groß. Umso wichtiger ist es, dass Kardiologen/Kardiologinnen die typischen Beschwerden kennen und erkennen. Prof. Wilhelm Haverkamp gibt Tipps zur Diagnosestellung und Behandlung und klärt wichtige Fragen zur Erstattung.

Hätten Sie es erkannt?

Intravaskuläre koronare Bildgebung mittels optischer Kohärenztomografie eines 46-jährigen Patienten nach extrahospitaler Reanimation bei Kammerflimmern. Was ist zu sehen?

Neueste Kongressmeldungen

Welche Antikoagulation bei Dialyse-Patienten mit Vorhofflimmern?

Apixaban scheint in der Antikoagulation bei Patienten mit dialysepflichtigem Nierenversagen und Vorhofflimmern ebenso wirksam und sicher zu sein wie ein Vitamin-K-Antagonist. Das legen Ergebnisse der deutschen AXADIA-AFNET-8-Studie nahe.

Schwere PAVK: Ist Bypass-OP hier vorteilhafter als endovaskuläre Therapie?

Ohne Revaskularisation droht PAVK-Patienten mit kritischer Extremitätenischämie die Amputation. Welches Verfahren – chirurgischer Bypass oder endovaskuläre Therapie – ist dann die beste Wahl? Die randomisierte BEST-CLI-Studie liefert dazu jetzt evidenzbasierte Entscheidungshilfe.

Was nützt spezielles Fischöl ergänzend zur Statintherapie?

Neue Daten zur Wirksamkeit eines speziellen Fischöls (Icosapent-Ethyl) heizen die Debatte um diese Therapieoption erneut an. In der RESPECT-EPA-Studie deutet sich ein prognostischer Nutzen an, das Ergebnis dürfte in Deutschland aber erstmal keine bedeutsame Rolle für die Praxis spielen.

Neueste Kongresse

DGK.Herztage 2022

Vom 29.9.-1.10.2022 finden die DGK.Herztage in Bonn statt.

TCT-Kongress 2022

Hier finden Sie die Highlights der Transcatheter Cardiovascular Therapeutics (TCT) Conference 2022, der weltweit größten Fortbildungsveranstaltung für interventionelle Kardiologie. 

DGK-Jahrestagung 2022

„Neue Räume für kardiovaskuläre Gesundheit“ – so lautet das diesjährige Motto der 88. Jahrestagung. Alle Infos und Berichte im Kongressdossier.

Podcast-Logo
DGK.Online 2022/© DGK
kardiologie @ home/© BNK | Kardiologie.org
Kardio-Quiz Oktober 2022/© PD Dr. Daniel Bittner, Friedrich-Alexander-Universität Erlangen
DGK.Herztage 2022/© DGK
TCT-Kongress 2022/© mandritoiu / stock.adobe.com
DGK Jahrestagung 2022/© m:con/Ben van Skyhawk